Terapia génica para la hemofilia

La FDA acaba de aprobar una terapia génica para la hemofilia B. El tratamiento se basa en la infusión de un virus, que introduce un gen en las células hepáticas, mismo que no se integra al genoma celular, y produce el factor IX deficiente en éstos pacientes, el costo del tratamiento está en alrededor los 3 millones de dólares. Pero dicen que puede ahorrar hasta 20 millones al año, del tratamiento costoso actual que llevan éstos pacientes, con mejoría significativa en su calidad de vida.

Fuente. www.medscape.com/viewarticle/984531


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